1. Jakie są rokowania odnośnie badanych aktualnie w miastenii leków? Czy na tym etapie można już coś powiedzieć na temat ich działania?

W leczeniu miastenii w ostatnich latach możemy obserwować badania kliniczne dużej grupy leków, nowych produktów, a także leków stosowanych już w innych chorobach, których skuteczność ocenia się w miastenii. Możemy podzielić leki na trzy grupy: jedne są nowe i dostępne oraz rekomendowane w wytycznych dla leczenia miastenii. Druga grupa to leki,  o których już wstępnie możemy mówić, że są skuteczne w działaniu i trzecia grupa leków, które są dopiero oceniane w badaniach klinicznych III fazy. Badania kliniczne III fazy polegają na podawaniu leku i jego ocenie co do skuteczności leczenia, bezpieczeństwa, objawów niepożądanych. Wszystkie badania są przeprowadzane z grupą pacjentów otrzymujących placebo (identyczny preparat bez leku z substancją obojętną), randomizowane (czyli przydzielenie do grupy z podawaniem leku lub placebo jest losowe, niezależne od pacjenta i lekarza), jest to podwójnie ślepa próba czyli ani pacjent ani lekarz nie wie, w której grupie znajduje się pacjent. Chodzi o to, aby wykluczyć subiektywną ocenę pacjenta i lekarza. Tylko w ten sposób można starać się o zarejestrowanie leku do zastosowania. Po zakończeniu tej pierwszej fazy badania pacjenci przechodzą do tzw. fazy otwartej, czyli wszyscy pacjenci otrzymują lek, który nadal jest oceniany, nadal wykonywane są badania co do bezpieczeństwa stosowania i ocenia się ew. wystąpienie objawów niepożądanych.

Trzy grupy leków:

  1. W uzgodnionych wytycznych międzynarodowych dotyczących leczenia miastenii, aktualizacja z 2020 roku, potwierdzono do stosowania w miastenii uogólnionej dwa leki, stosowane wcześniej w innych chorobach:
  2. Rytuksymab – w miastenii z przeciwciałami MuSK opornej na inne leczenie, poprawa stanu
  3. Ekulizumab – (preparat Soliris) – w miastenii opornej na leczenie z przeciwciałami anty AChR, poprawa stanu
  1. Zakończona pierwsza faza badania klinicznego:
  1. Efgartigimid: lek, podawany podskórnie. Poprawa jest wyraźna po czterech podaniach, podawanych co tydzień i  trwa od czterech tygodni i dłużej, nie obserwowano poważnych objawów niepożądanych. Lek został zarejestrowany  w grudniu 2021 w Stanach Zjednoczonych do zastosowania dla pacjentów z miastenią uogólnioną. Jest prowadzone nadal badanie „otwartej próby”, kiedy wszyscy pacjenci dostają lek.
  1. Leki stosowane w badaniach klinicznych III fazy, nie ma możliwości podania wyników leczenia, wiadomo, że stosowane leki są bezpieczne, nie ma znaczących objawów niepożądanych:

Nilucoplan

Zilucoplan

Satralizumab

Inebilizumab   

Pozelimab i Cemdisiran

Kladrybina

  • Jeżeli to możliwe, bardzo proszę o podanie nazw testowanych obecnie leków na miastenię

Efgartigimid    – rekrutacja zakończona, faza otwarta

Nipocalimab   – rekrutacja zakończona, faza otwarta

Zilucoplan        –  rekrutacja zakończona, faza otwarta

Inebilizumab    – możliwa rekrutacja do badania

Satralizumab   – możliwa rekrutacja do badania

Pozelimab i Cemdisiran – możliwa rekrutacja do badania

Kladrybina  – możliwa rekrutacja do badania