Badania kliniczne

Czym są badania kliniczne?
Badania kliniczne to badania naukowe, których celem jest sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa nowych metod leczenia lub nowych zastosowań już istniejących terapii. Dzięki nim powstają leki i strategie terapeutyczne, które w przyszłości mogą poprawić jakość życia pacjentów z miastenią gravis.

Co można badać w ramach badań klinicznych?
Badania kliniczne przy miastenii gravis mogą dotyczyć m.in.:

• testowania nowych leków immunosupresyjnych lub biologicznych,
  
• łączenia nowych terapii z dotychczas stosowanymi,
  
• poszukiwania innych form podawania leków (np. doustnych zamiast dożylnych),
  
• oceny, jak zmiany stylu życia i rehabilitacja wpływają na przebieg choroby,
  
• porównywania skuteczności i bezpieczeństwa nowych leków z obecnym standardem leczenia.
  

Fazy badań klinicznych

Każdy nowy lek zanim trafi do praktyki klinicznej, musi przejść przez kilka etapów badań:

Faza I

Sprawdza się, jaka dawka leku jest bezpieczna i w jaki sposób najlepiej go podawać. Badanie obejmuje małą grupę pacjentów, zwykle tych, u których dotychczasowe terapie nie były skuteczne. Uczestnicy są w tym czasie pod bardzo ścisłą kontrolą lekarzy.

Faza II

Gdy wiadomo już, że lek można podawać w bezpieczny sposób, bada się, jak wpływa on na objawy miastenii gravis – np. osłabienie mięśni oczu i powiek, problemy z przełykaniem czy ogólną męczliwość mięśni.

Faza III

To etap, w którym lek testowany jest na dużej grupie chorych. Celem jest potwierdzenie skuteczności terapii oraz porównanie jej z leczeniem standardowym, np. pod względem zmniejszania częstotliwości zaostrzeń choroby czy poprawy codziennego funkcjonowania pacjentów.

Udział w badaniach klinicznych

Uczestnictwo w badaniach daje pacjentom szansę na:

• dostęp do terapii, które jeszcze nie są powszechnie dostępne,
• intensywną i regularną opiekę medyczną,
• możliwość skorzystania z nowych leków nawet kilka lat przed ich oficjalnym dopuszczeniem.
  

Jednocześnie nowe leczenie może okazać się skuteczniejsze, ale istnieje też ryzyko, że zadziała słabiej niż obecnie stosowane terapie. Dlatego pacjenci są dokładnie monitorowani przez cały czas udziału w badaniu.

Zasady udziału

Każdy pacjent przed rozpoczęciem badania otrzymuje pełną informację o jego przebiegu, potencjalnych korzyściach i ryzykach. Dopiero po wyrażeniu zgody i podpisaniu specjalnego formularza zostaje zakwalifikowany do badania.

Placebo i grupy kontrolne

W badaniach nad miastenią gravis uczestnicy rzadko pozostają bez leczenia. W fazie III pacjenci są zazwyczaj losowo przydzielani do dwóch grup:

• jedna otrzymuje nową terapię w połączeniu ze standardowym leczeniem,
  
• druga otrzymuje placebo w połączeniu ze standardowym leczeniem.

Oznacza to, że wszyscy pacjenci kontynuują swoje dotychczasowe leczenie, a dodatkowo są objęci bardzo dokładną opieką i częstymi badaniami kontrolnymi.

Możliwość rezygnacji

Pacjent może zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w dowolnym momencie. W takim przypadku lekarz prowadzący zaproponuje inne, standardowe leczenie dostępne dla osób z miastenią gravis.

***

TYPY BADAŃ KLINICZNYCH

Badania kliniczne są kluczowym etapem wprowadzania nowych leków i terapii. To dzięki nim można upewnić się, że leczenie jest nie tylko skuteczne, ale również bezpieczne. Każdy preparat, zanim trafi do aptek i szpitali, przechodzi starannie zaplanowany proces badań – od pierwszych prób na niewielkiej grupie ochotników, aż po obserwację w codziennej praktyce medycznej.

Modele badań klinicznych

Sposób zaplanowania badania decyduje o jakości wyników i szybkości ich uzyskania.

• Badania interwencyjne – uczestnicy otrzymują nową terapię, placebo lub leczenie standardowe, a wyniki poszczególnych grup są porównywane.
  
• Badania obserwacyjne – opierają się na analizie danych z rutynowego leczenia, bez wprowadzania nowych leków eksperymentalnych.
  
• Randomizacja – uczestnicy są przydzielani do grup losowo (np. lek badany, placebo, standard leczenia), co zapewnia wiarygodność rezultatów.
  
• Zaślepienie – to sposób prowadzenia badania, który sprawia, że ani uczestnicy, ani osoby prowadzące badanie nie wiedzą dokładnie, kto otrzymuje nowy lek, a kto placebo lub standardowe leczenie. Dzięki temu wyniki są bardziej wiarygodne, bo oczekiwania pacjentów i lekarzy nie wpływają na ocenę skuteczności terapii.

Rodzaje zaślepienia:

• Otwarte badanie – wszyscy wiedzą, jaka terapia jest stosowana.
  
• Pojedyncze zaślepienie – pacjent nie wie, jaki preparat otrzymuje, ale lekarz ma tę informację.
  
• Podwójne zaślepienie – ani pacjent, ani lekarz nie wiedzą, kto otrzymuje lek badany, a kto placebo lub standard.
  
• Potrójne zaślepienie – dodatkowo także osoby analizujące wyniki nie mają wiedzy o tym, do której grupy przypisany był pacjent.
  
• Model MAMS (Multi-Arm Multi-Stage) – umożliwia jednoczesne badanie kilku terapii, co przyspiesza proces oceny ich skuteczności.
  
• Badania crossover – każdy uczestnik w określonej kolejności otrzymuje różne terapie, co pozwala porównać ich działanie w ramach tej samej osoby.
  

Fazy badań klinicznych

Każdy lek przechodzi przez kolejne etapy rozwoju klinicznego:

1. Faza I – obejmuje małą grupę osób i koncentruje się na bezpieczeństwie oraz ustaleniu zakresu dawek.
   
2. Faza II – sprawdzana jest skuteczność terapii u kilkudziesięciu lub kilkuset pacjentów z określoną chorobą, przy równoczesnym monitorowaniu bezpieczeństwa.
   
3. Faza III – duże, często międzynarodowe badania z udziałem setek lub tysięcy pacjentów. Wyniki tej fazy są podstawą decyzji instytucji regulacyjnych o dopuszczeniu leku do stosowania.
   
4. Faza IV – obserwacja działania leku po wprowadzeniu na rynek, w warunkach codziennej praktyki medycznej. Analizuje się długoterminową skuteczność i ewentualne działania niepożądane.
   

Dlaczego badania kliniczne są ważne dla pacjentów?

Udział w badaniu klinicznym daje dostęp do nowoczesnych terapii, które mogą jeszcze nie być dostępne w rutynowym leczeniu. Pacjenci objęci są szczególną opieką medyczną – stan zdrowia jest regularnie kontrolowany, a każdy etap badania odbywa się zgodnie z rygorystycznymi zasadami bezpieczeństwa.

Badania kliniczne to także wkład w rozwój medycyny – uczestnictwo przyczynia się do tworzenia nowych metod leczenia, które w przyszłości mogą pomóc innym pacjentom.

Źródła:

• Agencja Badań Medycznych – informacje dla pacjentów
  
• EMA – Clinical Trials Regulation
  
• FDA – Clinical Trial Phases
  
• ICH-GCP – Good Clinical Practice
  
• BadaniaKliniczne.pl – przewodniki dla pacjentów
  

***

Słownik pojęć pacjenta

Podstawowe informacje

Badanie kliniczne – proces naukowy prowadzony z udziałem ludzi, który pozwala sprawdzić, czy nowa terapia jest skuteczna i bezpieczna.

Pojęcia związane z udziałem pacjenta

Świadoma zgoda – podpisany przez pacjenta dokument, potwierdzający, że otrzymał wszystkie informacje i dobrowolnie zgadza się na udział.

Harmonogram wizyt – plan badań kontrolnych, spotkań i procedur zaplanowanych dla uczestnika.

Ulotka dla uczestnika (PIS) – broszura przygotowana prostym językiem, tłumacząca zasady udziału w projekcie.

Włączenie do badania – formalne rozpoczęcie udziału po podpisaniu zgody.

Wyłączenie z badania – przerwanie udziału, np. z przyczyn zdrowotnych albo na życzenie pacjenta.

Retencja – działania mające na celu utrzymanie pacjentów w badaniu do jego zakończenia.

Adherencja – przestrzeganie zaleceń, czyli np. regularne przyjmowanie leków zgodnie z protokołem.

Organizacja i bezpieczeństwo badań

Sponsor – firma lub instytucja odpowiedzialna za prowadzenie i finansowanie badania.

Komisja bioetyczna – niezależne ciało oceniające, czy projekt badania jest etyczny i bezpieczny.

Koordynator badań klinicznych – osoba w ośrodku, która kontaktuje się z pacjentem i wspiera lekarza prowadzącego w organizacji.

Monitor badań klinicznych (CRA) – specjalista kontrolujący, czy ośrodek działa zgodnie z protokołem i przepisami.

Firma CRO – wyspecjalizowana organizacja pomagająca sponsorowi i ośrodkom w prowadzeniu badania.

Niezależna rada ds. monitorowania bezpieczeństwa (DSMB) – grupa ekspertów nadzorująca bezpieczeństwo uczestników podczas badania.

Dobra Praktyka Kliniczna (ICH-GCP) – międzynarodowy zestaw zasad określających standardy prowadzenia badań.

Protokół badania – oficjalny dokument określający szczegółowy plan: cele, kryteria włączenia, przebieg wizyt i analizę wyników.

Broszura badacza (IB) – dokument przygotowany dla lekarzy, zawierający dane o badanym leku.

Metody prowadzenia badań

Randomizacja – losowe przypisanie pacjenta do jednej z grup badania, np. do grupy z lekiem badanym albo placebo.

Zaślepienie (maskowanie) – metoda, w której uczestnik, a czasem również lekarz, nie wiedzą, jaki lek został podany.

Placebo – substancja wyglądająca jak lek, ale nieposiadająca działania terapeutycznego.

Grupa kontrolna – pacjenci, którzy otrzymują placebo lub standard leczenia, aby porównać wyniki z grupą badaną.

Badanie adaptacyjne – rodzaj badania, w którym można modyfikować pewne elementy w trakcie jego trwania (np. dawki).

Badanie krzyżowe (crossover) – schemat, w którym pacjent otrzymuje kolejno różne terapie.

Badanie zdecentralizowane (DCT) – model, w którym część wizyt lub procedur odbywa się zdalnie, np. przez aplikację albo teleporadę.

Badanie wieloramienne i wieloetapowe (MAMS) – projekt, który umożliwia testowanie kilku terapii równocześnie w ramach jednego badania.

Punkt końcowy (endpoint) – kryterium pozwalające ocenić skuteczność terapii:

• główny (np. wydłużenie przeżycia),
  
• dodatkowy (np. poprawa jakości życia).
  

Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) – sytuacja, którą trzeba pilnie zgłosić, np. hospitalizacja, poważne zagrożenie zdrowia lub zgon.

Źródła

• BadaniaKliniczne.pl – przewodniki pacjenta
  
• Agencja Badań Medycznych – materiały dla pacjentów
  
• EMA – Clinical Trials Regulation & Glossary
  
• FDA – Clinical Trials Glossary
  
• NIH – ClinicalTrials.gov Glossary
  
• ICH-GCP – E6(R2)

***

W poniższych ośrodkach prowadzone są badania kliniczne dla dzieci i młodzieży od 6-18 r. ż. Przedstawiamy też kryteria włączenia się do badania.

Rekrutacja do badania klinicznego dla dzieci i młodzieży z uogólnioną miastenią

Kto może wziąć udział?

• osoby w wieku od 6 do 18 lat,
• z potwierdzonymi przeciwciałami przeciwko receptorowi acetylocholinowemu (AChR),
• objawy choroby odpowiadają klasie II, III lub IV według Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA),
• aktualne szczepienie przeciwko meningokokom (typy A, C, W, Y oraz B, jeśli dostępne) lub gotowość do ich uzupełnienia przed rozpoczęciem leczenia.

Kto NIE może wziąć udziału?

• osoby, które w ciągu ostatnich 6 miesięcy miały operację grasicy,
• osoby z nieleczonym nowotworem grasicy,
• osoby po przebytym zakażeniu Neisseria meningitidis,
• kobiety w ciąży, karmiące piersią lub planujące ciążę podczas trwania badania.

Na czym polega udział w badaniu?

• podawanie leku gefurulimab w zastrzykach podskórnych (samodzielnie lub z pomocą opiekuna),
• regularne wizyty w ośrodku oraz spotkania zdalne,
• wykonywanie badań laboratoryjnych, EKG, monitorowanie parametrów życiowych,
• ocena objawów choroby i wsparcie zespołu medycznego,
• prowadzenie dzienniczka badań,
• wsparcie w organizacji podróży na wizyty.

Jak długo trwa udział w badaniu?

• całe badanie dla jednego uczestnika trwa około 134 tygodni (czyli ponad 2,5 roku).

Ile wizyt obejmuje udział w badaniu?

• przewidziano 18 wizyt w placówce (na początku częstsze, potem co 4–16 tygodni),
• oraz 15 wizyt zdalnych (telefonicznych lub online).

Lokalizacja ośrodków

• Łódź i Bydgoszcz – w tych miastach można od razu rozpocząć proces kwalifikacji
• Warszawa 

Aby uzyskać więcej informacji lub zadeklarować udział w badaniu, rodzic lub opiekun dziecka powinien napisać na następujący adres (korespondencja możliwa w języku polskim lub angielskim -DO POTWIERDZENIA): patientadvocacy@alexion.com

***

Trwa rekrutacja do badania klinicznego CLOU064O12301 w Krakowskiej Akademii Neurologii , ul. Ariańska 7/3 w Krakowie dla dorosłych.

Badanie fazy III ocenia skuteczność i bezpieczeństwo leku Remibrutinib – nowego doustnego inhibitora BTK, który może pomóc osobom z uogólnioną Miastenią Gravis.

Schemat badania:

– część podstawowa: ok. 6 miesięcy leczenia (remibrutinib lub placebo)

– część otwarta do 60 miesięcy: możliwość dalszego leczenia aktywnym lekiem

Kto może wziąć udział:

– osoby w wieku 18–75 lat

– z rozpoznaną uogólnioną Miastenią Gravis

– przyjmujące stabilne leczenie podstawowe

Dlaczego warto:

dostęp do nowego leczenia z myślą o pacjentach z Miastenią Gravis i specjalistycznej opieki

regularne monitorowanie stanu zdrowia

wkład w rozwój nauki

Informacja:

Remibrutinib jest lekiem w fazie badań klinicznych – jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane.

Udział w badaniu jest dobrowolny i poprzedzony kwalifikacją medyczną.

W celu uzyskania większej ilości informacji skontaktuj się

z naszą rejestracją, która przekaże kontakt do koordynatora badania tel. 509 740 887.

Zapraszamy!

3.11.2025.

***

 Badania – stan na 01.05.2021

 I.                    Badanie TAK-079-1005, badanie jest Tytuł – Randomizowane badanie fazy II z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność TAK – 079 u pacjentów z miastenią uogólnioną.
  
 1.      Sponsor: Millennium Pharmaceuticals.
  
 2.      Metodyka badania:
 a.      badanie planowane na około 36 osób
 b.      maksymalnie 21 dni po pierwszym badaniu randomizacja (przydzielenie do grupy)
 c.       randomizacja:
  – TAK – 079 w dawce 300 mg dodane do ustabilizowanego standardowego leczenia podstawowego
 – TAK – 079 w dawce 600 mg dodane do ustabilizowanego standardowego leczenia podstawowego
 – placebo dodane do ustabilizowanego standardowego leczenia podstawowego
 3.      Badanie ma trzy okresy:
 Pierwszy okres – leczenia (8 tygodni): pacjent otrzyma lek lub placebo w podskórnym wstrzyknięciu raz na tydzień przez 8 tygodni. Po 8 tygodniach leczenia pacjenci będą kontrolowani co dwa tygodnie, a w 16 tygodniu dowiedzą się, czy brali lek czy placebo. Następnie pacjenci, którzy brali lek, będą badani co miesiąc od 20 tygodnia do 32 tygodnia od początku badania, a pacjenci, którzy brali placebo, będą mieli kontrolę w 20 tygodniu i na tym zakończą badanie. 
 4.      Kryteria włączenia do badania.
 Pacjent musi mieć dodatnie przeciwciała anty-AChR lub anty-MuSK w badaniu przesiewowym.  Leczenie ustabilizowane, szczegóły w kryteriach.
 Aktualne: jedna pacjentka w badaniu, nadal możliwość zakwalifikowania do badania
 
II.                  Badanie ARGX – 113 – 2001-2002 (Efgartigimid)
  
 1.      Tytuł – Randomizowane badanie fazy III otwarte, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność  podawanego podskórnie Efgartigimid w porównaniu z podawanym lekiem dożylnie u pacjentów z miastenią uogólnioną.
  
 2.      Sponsor: ARGENX BV  
  
 3.      Metodyka badania:
  
 a.      badanie planowane na 76 osób
 b.      po 2 tygodniach od wizyty przesiewowej (+ ew. 5 dni w oczekiwaniu na badanie ARAB) randomizacja (przydzielenie do grupy) 
 c.       losowe przydzielenie do jednej z dwóch grup w proporcji 1:1, jedna grupa otrzymuje lek dożylnie, druga podskórnie 
 d.      Badanie ma dwa okresy:
 Pierwszy okres – leczenia  (3 tygodni): pacjent otrzyma lek dożylnie lub podskórnie co tydzień (podawanie podczas 1, 2, 3, 4 wizyty). Drugi okres to okres 7 tygodni, gdzie pacjent zgłasza się do badań kontrolnych.
 Uwaga – nie ma grupy placebo.
 Po tym okresie wszyscy pacjenci mogą przejść do badania – Badanie ARGX – 113 – 2002, gdzie wszyscy pacjenci będą otrzymywali lek przez dwa lata (4 podania co tydzień, a później przerwa najkrótsza 4 tygodnie, ale może być dłuższa, jeśli będzie poprawa, czyli lek na „życzenie”)
 e.      Kryteria włączenia do badania: 
                  pacjenci anty-AChR lub anty-MuSK 
 lub jedno z następujących
                                                                                       i.      Dodatnia próba elekrofizjologiczna i/lub
                                                                                     ii.      Dodatni test na podanie edrofonium i/lub
                                                                                   iii.      Poprawa po zażyciu inhibitorów acetylocholinesterazy (Mestionon, Mytelaza) poświadczona przez lekarza prowadzącego (takich pacjentów może być globalnie włączonych 20%)
 Uwaga: będzie otwarcie ośrodka na początku maja 2021 i możliwość zakwalifikowania się do badania
  
  III.                Badanie firmy F. Hoffmann-La Roche – lek Satralizumab     
  
 1.      Tytuł – Randomizowane badanie fazy III z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność Satralizumabu u pacjentów z miastenią uogólnioną z fazą otwartą
  
 2.      Sponsor: F. Hoffmann -La Roche
  
 3.      Metodyka badania:
 a.      badanie planowane na około 226 pacjentów
 b.      po  badaniu przesiewowym  jest 28 dni na włączenie pacjenta do badania
 c.       pacjenci są przydzielani losowo do dwóch grup w proporcji 1:1,               pierwsza grupa otrzymuje lek, druga grupa placebo.
 4.      Badanie ma dwa okresy:
 Pierwszy okres – leczenia przez 24 tygodnie: pacjent otrzyma lek lub placebo w podskórnym wstrzyknięciu początkowo co dwa tygodnie (podanie 0, 1, 2), a później do 24 tygodnia co 4 tygodnie. Następnie wszyscy pacjenci przejdą do fazy otwartej, czyli wszyscy będą otrzymywali lek co 4 tygodnie przez następne 24 tygodni.  
 5.      Kryteria włączenia do badania.
 Pacjent musi mieć dodatnie przeciwciała anty-AChR lub anty-MuSK w badaniu przesiewowym.
  
 IV.               Regeneron R3918-MG-2018   
  
 1.      Tytuł – Randomizowane badanie fazy III z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność Pozelimab i Cemdisiran u pacjentów z miastenią uogólnioną z fazą otwartą.
  
 2.      Sponsor: Regeneron
  
 3.      Metodyka badania:
 a.      badanie planowane na około 134 pacjentów
 b.      po badaniu przesiewowym jest 28 dni na włączenie pacjenta do badania
 c.       pacjenci są przydzielani losowo do dwóch grup w proporcji 1:1
                    Pierwsza grupa otrzymuje leki, druga grupa placebo
 4.      Badanie ma dwa okresy:
 Pierwszy okres – leczenia przez 24 tygodnie: pacjent otrzyma leki – jeden dożylnie, drugi podskórnie lub placebo w podskórnym wstrzyknięciu początkowo co dwa tygodnie (podanie 0, 1, 2, 3 wizyty), a później do 24 tygodnia co 4 tygodnie. Następnie wszyscy pacjenci przejdą do fazy otwartej, czyli wszyscy będą otrzymywali lek co 4 tygodnie przez następne 24 tygodnie.  
 5.      Kryteria włączenia do badania.
 Pacjent musi mieć dodatnie przeciwciała anty-AChR.
  lub  jedno z następujących
                                                                                       i.            Dodatnia próba elekrofizjologiczna i/lub
                                                                                     ii.            Dodatni test na podanie edrofonium i/lub
                                                                                   iii.            Poprawa po zażyciu inhibitorów acetylocholinesterazy (Mestionon, Mytelaza)
  
  Ośrodek w Krakowie jest zakwalifikowany do badań, otwarcie ośrodka jesień 2021
  
V.                 Firma Viela Bio  - lek Inebilizumab 
                                                                                                                 
 1.      Tytuł – Randomizowane badanie fazy III z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność Inebilizumabu u pacjentów z miastenią uogólnioną z fazą otwartą.
  
 2.      Sponsor: Viela Bio
  
 3.      Metodyka badania:
 d.      badanie planowane na około 251 pacjentów
 e.      po badaniu przesiewowym jest 28 dni na włączenie pacjenta do badania
 f.        pacjenci są przydzielani losowo do dwóch grup w proporcji 1:1
                    Pierwsza grupa otrzymuje leki, druga grupa placebo
 4.      Badanie ma dwa okresy:
 Pierwszy okres – leczenia: pacjent otrzyma lek lub placebo dożylnie co dwa tygodnie, później w 57 dniu, 85 dniu i 126 dniu. Następnie wszyscy pacjenci przejdą do fazy otwartej czyli wszyscy będą otrzymywali lek.   
  
 5.      Kryteria włączenia do badania.
 Pacjent musi mieć dodatnie przeciwciała anty-AChR lub anty-MuSK oraz musi zażywać steryd oddzielnie lub w połączeniu z innymi lekami immunosupresyjnymi. 
  
  Ośrodek w Krakowie jest zakwalifikowany do badań, czekamy na decyzję kiedy będzie otwarty ośrodek.
  
  VI.                Badanie Ra Pharmaceuticals (część UBC)  
  
 1.      Tytuł – Faza 3 wieloośrodkowe, randomizowane z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność Zilucoplanu u pacjentów z miastenią uogólnioną.
 2.      Sponsor: Ra
 3.      Metodyka badania:
 a.      badanie planowane na około 130 pacjentów
 b.      maksymalnie do 28 dni po badaniu przesiewowym randomizacja
 c.       randomizacja 1:1 
 d.      badanie trwa 12 tygodni
 - grupa z podawaniem leku Zilucoplan iniekcja podskórna w 1,2,4,8,12 tygodniu 
 – grupa placebo – jak wyżej
  
 e.      Kryteria włączenia do badania: tylko pacjenci z dodatnimi przeciwciała anty-AChR. 
 f.        Dla wszystkich pacjentów, którzy zakończą tą fazę jest możliwość przejścia do badania otwartego, gdzie wszyscy pacjenci otrzymają lek.
  
  Ośrodek w Krakowie jest zakwalifikowany do badań, czekamy na decyzję kiedy będzie otwarty ośrodek.
  
  VII.             Badanie MOM-M281-011
 
 1.Tytuł – Faza 3 wieloośrodkowe, randomizowane z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność Nipocalimab u pacjentów z miastenią uogólnioną.
 2.Sponsor: Momenta Pharmaceuticals.
 3.Metodyka badania:
 a.      badanie planowane na około 160 pacjentów
 b.      maksymalnie do 28 dni po badaniu przesiewowym randomizacja
 c.       randomizacja 1:1 
 – grupa placebo – infuzja co dwa tygodnie (tydzień 0,2,4,6,8 i 10)
 - grupa z podawaniem leku Nipocalimab infuzja co dwa tygodnie (tygodnie jak wyżej)
 - w tygodniach nieparzystych będzie kontakt telefoniczny
 4.Badanie ma dwa okresy
 Pierwszy okres – leczenia (12 tygodni): pacjent otrzyma lek lub placebo co dwa tygodnie – będzie w sumie 6 wlewów.
 Drugi okres rozpocznie się w 12 tygodniu i będzie to przejście wszystkich pacjentów do okresu „otwartego”, gdzie wszyscy pacjenci będą otrzymywali lek. Brak jeszcze szczegółów jak będzie często podawany lek i jak długo. Do tych pacjentów mają być dołączeniu pacjenci, którym przerwano podawanie leku w fazie otwartej w kwietniu 2020 z powodu pandemii.
 5.Kryteria włączenia do badania. Pacjent ma mieć dodatnie przeciwciała anty-AChR lub anty-MuSK w badaniu przesiewowym. Będzie 15% „pula” dla pacjentów seronegatywnych.
  
 Ośrodek w Krakowie jest zakwalifikowany do badań, czekamy na decyzję kiedy będzie otwarty ośrodek.