Badania – stan na 01.05.2021 I. Badanie TAK-079-1005, badanie jest Tytuł – Randomizowane badanie fazy II z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność TAK – 079 u pacjentów z miastenią uogólnioną. 1. Sponsor: Millennium Pharmaceuticals. 2. Metodyka badania: a. badanie planowane na około 36 osób b. maksymalnie 21 dni po pierwszym badaniu randomizacja (przydzielenie do grupy) c. randomizacja: – TAK – 079 w dawce 300 mg dodane do ustabilizowanego standardowego leczenia podstawowego – TAK – 079 w dawce 600 mg dodane do ustabilizowanego standardowego leczenia podstawowego – placebo dodane do ustabilizowanego standardowego leczenia podstawowego 3. Badanie ma trzy okresy: Pierwszy okres – leczenia (8 tygodni): pacjent otrzyma lek lub placebo w podskórnym wstrzyknięciu raz na tydzień przez 8 tygodni. Po 8 tygodniach leczenia pacjenci będą kontrolowani co dwa tygodnie, a w 16 tygodniu dowiedzą się, czy brali lek czy placebo. Następnie pacjenci, którzy brali lek, będą badani co miesiąc od 20 tygodnia do 32 tygodnia od początku badania, a pacjenci, którzy brali placebo, będą mieli kontrolę w 20 tygodniu i na tym zakończą badanie. 4. Kryteria włączenia do badania. Pacjent musi mieć dodatnie przeciwciała anty-AChR lub anty-MuSK w badaniu przesiewowym. Leczenie ustabilizowane, szczegóły w kryteriach. Aktualne: jedna pacjentka w badaniu, nadal możliwość zakwalifikowania do badania II. Badanie ARGX – 113 – 2001-2002 (Efgartigimid) 1. Tytuł – Randomizowane badanie fazy III otwarte, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność podawanego podskórnie Efgartigimid w porównaniu z podawanym lekiem dożylnie u pacjentów z miastenią uogólnioną. 2. Sponsor: ARGENX BV 3. Metodyka badania: a. badanie planowane na 76 osób b. po 2 tygodniach od wizyty przesiewowej (+ ew. 5 dni w oczekiwaniu na badanie ARAB) randomizacja (przydzielenie do grupy) c. losowe przydzielenie do jednej z dwóch grup w proporcji 1:1, jedna grupa otrzymuje lek dożylnie, druga podskórnie d. Badanie ma dwa okresy: Pierwszy okres – leczenia (3 tygodni): pacjent otrzyma lek dożylnie lub podskórnie co tydzień (podawanie podczas 1, 2, 3, 4 wizyty). Drugi okres to okres 7 tygodni, gdzie pacjent zgłasza się do badań kontrolnych. Uwaga – nie ma grupy placebo. Po tym okresie wszyscy pacjenci mogą przejść do badania – Badanie ARGX – 113 – 2002, gdzie wszyscy pacjenci będą otrzymywali lek przez dwa lata (4 podania co tydzień, a później przerwa najkrótsza 4 tygodnie, ale może być dłuższa, jeśli będzie poprawa, czyli lek na „życzenie”) e. Kryteria włączenia do badania: pacjenci anty-AChR lub anty-MuSK lub jedno z następujących i. Dodatnia próba elekrofizjologiczna i/lub ii. Dodatni test na podanie edrofonium i/lub iii. Poprawa po zażyciu inhibitorów acetylocholinesterazy (Mestionon, Mytelaza) poświadczona przez lekarza prowadzącego (takich pacjentów może być globalnie włączonych 20%) Uwaga: będzie otwarcie ośrodka na początku maja 2021 i możliwość zakwalifikowania się do badania III. Badanie firmy F. Hoffmann-La Roche – lek Satralizumab 1. Tytuł – Randomizowane badanie fazy III z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność Satralizumabu u pacjentów z miastenią uogólnioną z fazą otwartą 2. Sponsor: F. Hoffmann -La Roche 3. Metodyka badania: a. badanie planowane na około 226 pacjentów b. po badaniu przesiewowym jest 28 dni na włączenie pacjenta do badania c. pacjenci są przydzielani losowo do dwóch grup w proporcji 1:1, pierwsza grupa otrzymuje lek, druga grupa placebo. 4. Badanie ma dwa okresy: Pierwszy okres – leczenia przez 24 tygodnie: pacjent otrzyma lek lub placebo w podskórnym wstrzyknięciu początkowo co dwa tygodnie (podanie 0, 1, 2), a później do 24 tygodnia co 4 tygodnie. Następnie wszyscy pacjenci przejdą do fazy otwartej, czyli wszyscy będą otrzymywali lek co 4 tygodnie przez następne 24 tygodni. 5. Kryteria włączenia do badania. Pacjent musi mieć dodatnie przeciwciała anty-AChR lub anty-MuSK w badaniu przesiewowym. IV. Regeneron R3918-MG-2018 1. Tytuł – Randomizowane badanie fazy III z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność Pozelimab i Cemdisiran u pacjentów z miastenią uogólnioną z fazą otwartą. 2. Sponsor: Regeneron 3. Metodyka badania: a. badanie planowane na około 134 pacjentów b. po badaniu przesiewowym jest 28 dni na włączenie pacjenta do badania c. pacjenci są przydzielani losowo do dwóch grup w proporcji 1:1 Pierwsza grupa otrzymuje leki, druga grupa placebo 4. Badanie ma dwa okresy: Pierwszy okres – leczenia przez 24 tygodnie: pacjent otrzyma leki – jeden dożylnie, drugi podskórnie lub placebo w podskórnym wstrzyknięciu początkowo co dwa tygodnie (podanie 0, 1, 2, 3 wizyty), a później do 24 tygodnia co 4 tygodnie. Następnie wszyscy pacjenci przejdą do fazy otwartej, czyli wszyscy będą otrzymywali lek co 4 tygodnie przez następne 24 tygodnie. 5. Kryteria włączenia do badania. Pacjent musi mieć dodatnie przeciwciała anty-AChR. lub jedno z następujących i. Dodatnia próba elekrofizjologiczna i/lub ii. Dodatni test na podanie edrofonium i/lub iii. Poprawa po zażyciu inhibitorów acetylocholinesterazy (Mestionon, Mytelaza) Ośrodek w Krakowie jest zakwalifikowany do badań, otwarcie ośrodka jesień 2021 V. Firma Viela Bio - lek Inebilizumab 1. Tytuł – Randomizowane badanie fazy III z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność Inebilizumabu u pacjentów z miastenią uogólnioną z fazą otwartą. 2. Sponsor: Viela Bio 3. Metodyka badania: d. badanie planowane na około 251 pacjentów e. po badaniu przesiewowym jest 28 dni na włączenie pacjenta do badania f. pacjenci są przydzielani losowo do dwóch grup w proporcji 1:1 Pierwsza grupa otrzymuje leki, druga grupa placebo 4. Badanie ma dwa okresy: Pierwszy okres – leczenia: pacjent otrzyma lek lub placebo dożylnie co dwa tygodnie, później w 57 dniu, 85 dniu i 126 dniu. Następnie wszyscy pacjenci przejdą do fazy otwartej czyli wszyscy będą otrzymywali lek. 5. Kryteria włączenia do badania. Pacjent musi mieć dodatnie przeciwciała anty-AChR lub anty-MuSK oraz musi zażywać steryd oddzielnie lub w połączeniu z innymi lekami immunosupresyjnymi. Ośrodek w Krakowie jest zakwalifikowany do badań, czekamy na decyzję kiedy będzie otwarty ośrodek. VI. Badanie Ra Pharmaceuticals (część UBC) 1. Tytuł – Faza 3 wieloośrodkowe, randomizowane z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność Zilucoplanu u pacjentów z miastenią uogólnioną. 2. Sponsor: Ra 3. Metodyka badania: a. badanie planowane na około 130 pacjentów b. maksymalnie do 28 dni po badaniu przesiewowym randomizacja c. randomizacja 1:1 d. badanie trwa 12 tygodni - grupa z podawaniem leku Zilucoplan iniekcja podskórna w 1,2,4,8,12 tygodniu – grupa placebo – jak wyżej e. Kryteria włączenia do badania: tylko pacjenci z dodatnimi przeciwciała anty-AChR. f. Dla wszystkich pacjentów, którzy zakończą tą fazę jest możliwość przejścia do badania otwartego, gdzie wszyscy pacjenci otrzymają lek. Ośrodek w Krakowie jest zakwalifikowany do badań, czekamy na decyzję kiedy będzie otwarty ośrodek. VII. Badanie MOM-M281-011 1.Tytuł – Faza 3 wieloośrodkowe, randomizowane z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność Nipocalimab u pacjentów z miastenią uogólnioną. 2.Sponsor: Momenta Pharmaceuticals. 3.Metodyka badania: a. badanie planowane na około 160 pacjentów b. maksymalnie do 28 dni po badaniu przesiewowym randomizacja c. randomizacja 1:1 – grupa placebo – infuzja co dwa tygodnie (tydzień 0,2,4,6,8 i 10) - grupa z podawaniem leku Nipocalimab infuzja co dwa tygodnie (tygodnie jak wyżej) - w tygodniach nieparzystych będzie kontakt telefoniczny 4.Badanie ma dwa okresy Pierwszy okres – leczenia (12 tygodni): pacjent otrzyma lek lub placebo co dwa tygodnie – będzie w sumie 6 wlewów. Drugi okres rozpocznie się w 12 tygodniu i będzie to przejście wszystkich pacjentów do okresu „otwartego”, gdzie wszyscy pacjenci będą otrzymywali lek. Brak jeszcze szczegółów jak będzie często podawany lek i jak długo. Do tych pacjentów mają być dołączeniu pacjenci, którym przerwano podawanie leku w fazie otwartej w kwietniu 2020 z powodu pandemii. 5.Kryteria włączenia do badania. Pacjent ma mieć dodatnie przeciwciała anty-AChR lub anty-MuSK w badaniu przesiewowym. Będzie 15% „pula” dla pacjentów seronegatywnych. Ośrodek w Krakowie jest zakwalifikowany do badań, czekamy na decyzję kiedy będzie otwarty ośrodek.
