Badania nad nowym lekiem
Efgartigimod (ARGX-113), lek, nad którym Argenx BVBA – globalna firma biotechnologiczna prowadzi badania, jest obecnie testowany w leczeniu poważnych chorób autoimmunologicznych, w tym: małopłytkowości immunologicznej, przewlekłej zapalnej polineuropatii demielinizacyjnej, pęcherzycy zwykłej i miastenii gravis.
Efgartigimod jest badany pod kątem jego zastosowania w leczeniu pacjentów z wysokimi mianami przeciwciał patogennych; immunoglobulin G (IgG), które uważa się za przyczynę tych poważnych chorób autoimmunologicznych. Mechanizm działania leku jest innowacyjny, a mianowicie polega na usuwaniu patogennych IgG poprzez blokowanie tak zwanego noworodkowego receptora Fc (neonatal Fc receptor FcRn), który normalnie zapobiega degradacji IgG. Argenx bada obecnie, czy degradacja patogennych przeciwciał IgG powoduje poprawę stanu pacjenta.
Badanie fazy II, tj. badanie dotyczące bezpieczeństwa nowego leku lub w nowym wskazaniu, zakończyło się w przypadku miastenii gravis w 2018 r., bez odnotowania poważnych lub ciężkich zdarzeń niepożądanych. Międzynarodowe badanie fazy III, czyli badanie dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa leku, w przypadku miastenii gravis jest obecnie implementowane w trzech polskich ośrodkach; Warszawa, Gdańsk i Kraków.
